克利夫兰临床中心领导的一项临床试验结果显示，在症状严重的肥厚性心肌病患者中使用一种实验性药物，可以显著减少侵入性手术的需要。
该试验评估了该药是否可以作为心脏手术或酒精室间隔消融术的替代药物，这些疗法用于减少室间隔增厚，即分隔左右心脏的壁。
“VALOR-HCM研究:肌凝蛋白抑制作为梗阻性肥厚性心肌病的外科肌切除术或酒精间隔消融术的替代方案”的研究结果今天在华盛顿特区举行的美国心脏病学会第71届年度科学会议的最新科学会议上发表
肥厚性心肌病是一种复杂类型的心脏病，导致心肌增厚，左心室僵硬和二尖瓣改变。据估计，美国约有60万至150万人患有此病，即每500人中就有一人患有此病，但其中许多患者直到病情发展才被诊断出来。
肥厚性心肌病的病因可能未知，或归因于遗传、高血压或衰老，这使得识别高危人群变得困难。症状包括胸痛、心悸、气短、疲劳和晕厥(昏厥)。大多数肥厚性心肌病患者发生心脏性猝死的风险较低。然而，这种疾病是30岁以下人群心脏性猝死的最常见原因。
药物如受体阻滞剂、钙通道阻滞剂和抗心律失常药物经常被用来治疗肥厚性心肌病的症状和防止进一步的并发症。有持续症状的患者也可以进行室间隔肌切除术，外科医生切除少量增厚的室间隔壁，以拓宽从左心室到主动脉的流出道(血液流出的通道)。另一种选择是酒精消融术，这是一种心导管术，将少量纯酒精注入间隔，使其收缩到更正常的大小，拓宽血液流动通道。
VALOR-HCM 3期试验纳入了美国19个地点的112名症状性肥厚性心肌病患者。所有患者都接受了肌瘤切除术或酒精消融术。他们被随机分配给口服肌球蛋白抑制剂，马伐他汀(5 - 15毫克每日)或安慰剂。Mavacamten的工作原理是减少心肌的过度收缩，使其更有效地工作。它还能减少心脏肌肉的僵硬。
16周后，56例安慰剂治疗的患者中有43例(76.8%)继续符合手术指导标准或选择接受手术，而马帕坦治疗的患者为10/56例(17.9%)。研究表明，在接受玛卡坦治疗的患者中，左心室流出道压力梯度显著降低，生活质量得到改善。马马卡坦的长期安全性和疗效将继续研究。
克利夫兰临床中心主导的VALOR-HCM临床试验的结果显示，在症状严重的肥厚性心肌病患者中使用试验性药物mavacamten显著减少了侵入性手术的需要。信贷:克利夫兰诊所
Milind Desai医学博士、MBA、肥厚性心肌病中心主任、克利夫兰诊所心脏血管和胸部研究所临床手术主任、该试验的首席研究员说:“这些结果可能会给非常严重的患者提供一种非侵入性治疗选择。”很少有大容量的中心进行室间隔肌瘤切除术或酒精消融，这可能会限制患者获得最佳结果，患者可能需要重复干预。这就是为什么为这些患者探索非侵入性选择是至关重要的。”
Steven Nissen大肠,医学博士,首席学习官的心脏,血管和克利夫兰诊所胸研究所试验的资深作者,他说:“绝大多数的病人,即使是那些在安慰剂组,选择继续药物16周后,建议这种类型的治疗选择的强烈愿望。”
