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干细胞疗法为修复新生儿脑损伤提供了新的希望

小镇青年 楼主
发布于 2022-05-13 17:05
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Stem cell therapy offers a new hope to repair brain damage in newborns

汤姆(化名)出生几个小时后,他变得焦躁不安,不想要母乳喂养。他的母亲注意到他的左臂和左腿在有节奏地颤抖——有些不对劲。

汤姆立即被转移到新生儿重症监护室。核磁共振扫描显示他患有严重的中风。医生告诉汤姆的父母,他们无法给孩子治疗。他可能会残疾

大多数人认为中风主要影响老年人,但它也可能发生在新生儿身上。这些“围产期中风”发生在通往大脑的主动脉之一被阻塞时,导致向大脑特定区域供血不足,从而导致氧气不足。大约每5000个新生儿中就有一个患有中风。这通常发生在他们出生后的头几天。

大多数婴儿在以后的生活中都会出现问题,问题的严重程度取决于大脑的哪个区域受到了损伤。这些问题包括胳膊和腿的肌肉紧张(脑瘫),行为问题,学习困难和癫痫。

目前还没有治疗新生儿中风的方法。研究人员,包括我们在乌得勒支大学医学中心的团队,一直在研究新的治疗方法,其中一种涉及干细胞。

干细胞有能力在体内转化成许多不同的细胞,它们是几种生长因子(刺激特定组织生长的蛋白质)的小工厂。其理论是,如果我们能将干细胞植入婴儿大脑受损的部分,干细胞的生长因子将刺激大脑进行自我修复。

有效的动物

早期对动物的研究表明,将干细胞注射到新生中风小鼠的大脑中,可以显著减少它们遭受的脑损伤和残疾。实验表明,这种疗法是安全的,对小鼠没有副作用。这些动物研究给了我们希望,这种治疗也会对新生婴儿有效,防止终生残疾。

但是,如何在不使用针头或手术的情况下将干细胞输送到婴儿的大脑中呢?我们决定尝试一种鼻内路径(通过鼻子),这在老鼠身上进行了测试。在我们鼻内输送干细胞后,这些细胞迅速地、专门地移动到受伤的大脑区域。受伤的大脑区域发出“警报信号”,将干细胞引导到大脑的正确位置。

一旦干细胞到达受损区域,它们就会分泌生长因子,促进老鼠大脑的修复系统。几天之内,干细胞被分解,在大脑中再也找不到踪迹。在用这种方法进行了几次实验后,我们得出结论,将干细胞滴入鼻腔是将它们输送到大脑最安全、最有效的方式。

十个婴儿

经过多年的实验室研究,我们终于在婴儿身上测试了这种疗法。研究结果发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。

之前提到的婴儿汤姆是第一个参与这项研究并在出生一周内接受干细胞治疗的婴儿。在新生儿出生的第一周,让父母参加实验治疗是一个非常微妙的过程。

在我们和他的父母进行了长时间的交谈后,他们决定让他们的儿子参加这项研究。他通过鼻滴接受干细胞,这一过程只需要几分钟。之后,汤姆在回家前被严密监视了几天。

我们治疗了10名新生儿,他们在荷兰各地医院中风后被转移到乌得勒支大学医学中心。在所有10个新生儿中,干细胞液滴的注射没有任何并发症。有一个婴儿在治疗后出现了轻微的发烧,很快就自己好了。

在中风三个月后进行的后续MRI扫描显示,可能是由于干细胞的作用,脑损伤比预期的要小。在四个月大的时候,接受治疗的婴儿,包括汤姆,在测试他们的运动质量时表现良好。等孩子两岁时,我们再检查他们的发育情况。

我们现在正在寻找机会进行随机对照试验(医学研究的黄金标准),以证明干细胞治疗可以有效地修复围产期中风后的脑损伤。

干细胞这一新的安全治疗方法的发现,也为其他脑损伤婴儿(如早产婴儿或出生时缺氧(围产期窒息)的婴儿)提供了机会。干细胞疗法给最脆弱的患者群体带来了希望,并可能带来终身受益。


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