一项新的研究显示，一种通常用于治疗前列腺肿大和高血压的药物有望成为治疗运动神经元病(MND)——也被称为肌萎缩性侧索硬化症(ALS)——的潜在新疗法。
MND是一种罕见的疾病，会破坏被称为运动神经元的神经细胞，导致患者慢慢失去肌肉功能。
在使用斑马鱼、老鼠和干细胞模型的研究中，专家们已经证明，药物特拉唑嗪通过增加运动神经元的能量产生来防止其死亡。
研究人员表示，这种药物可以帮助减缓一种疾病的进展，这种疾病影响着英国约5000名成年人。从出现症状起，平均预期寿命为3年。
该团队正在开始一项药物对MND患者疗效的可行性研究。如果这被证明是成功的，他们将寻求启动全面的临床试验。
目前还不清楚运动神经元死亡的原因，但专家们知道，它们的能量生产减少发生在疾病的早期阶段。
运动神经元需要产生能量来将大脑的指令传递给肌肉。如果没有足够的能量，信息就不能有效传递，运动也会受到影响。
来自爱丁堡大学的研究人员与牛津大学的合作伙伴合作，将运动神经元的能量产生作为治疗MND的潜在治疗策略。
使用特拉唑嗪(terazosin)之前已经被证明能有效地增加中风和帕金森病模型的能量产生，研究小组想确定这种药物是否也能保护运动神经元免受MND的影响。
他们将注意力集中在一种酶上，这种酶是细胞中的一种活性分子，参与能量的产生，被称为PGK1。
MND斑马鱼模型显示，无论是从基因上增加斑马鱼体内PGK1的数量，还是用特拉唑嗪增加PGK1的活性，都能促进运动神经元的生长。
特拉唑嗪还能保护MND小鼠模型中的运动神经元，提高存活率并延缓瘫痪的进展。
该团队还在培养皿中培养运动神经元，并证明了特拉唑嗪通过增加能量水平来保护这些细胞。
为了进一步研究这一点，爱丁堡大学和牛津大学的研究团队邀请了牛津国防部护理和研究中心的50名患者参与一项可行性研究，该研究将研究特拉唑嗪对疾病进展的关键指标的影响。
这项研究发表在《电子生物医学》杂志上。
在爱丁堡大学进行这项研究的是尤安·麦克唐纳运动神经元疾病中心的一个团队，该中心是由尤安·麦克唐纳和他的父亲唐纳德建立的，旨在改善MND患者的生活。
爱丁堡大学尤安麦克唐纳中心的高级博士后研究员、该研究的第一作者Helena Chaytow博士说:“我们的工作表明，特拉唑嗪在多种MND模型中可以保护运动神经元细胞死亡，使其成为一种令人兴奋的潜在新疗法。”使用特拉唑嗪的好处是，它已经被用于不同的健康状况，所以我们知道它对人类是安全的，可以迅速转移到诊所。”
爱丁堡大学尤安麦克唐纳中心的解剖学教授、研究的共同负责人汤姆·吉利沃特教授说:“我们对特拉唑嗪对MND运动神经元破坏的潜在影响感到兴奋。目前的工作说明了将科学家和临床医生聚集在一起的重要性，以确定新的治疗靶点，适合于人类MND患者的研究"
牛津大学运动神经元生物学教授、该研究的共同负责人凯文·塔尔博特教授说:“我们迫切需要加快药物从实验室模型开发到患者试验的方式。我们的工作采用了多种方法的结合，以增加药物对MND患者实际有效的信心，并显著减缓疾病进展。它代表着在寻找治疗方法方面迈出了重要的新一步。”
苏格兰国防部研究主任简·黑利博士说:“作为这项研究的主要资助者，我们很高兴看到有一种潜在的MND新疗法出现。在一系列模型测试后，这项研究的结果表明，特拉唑嗪，一种目前用于治疗前列腺肥大和高血压的药物，可能能够保护运动神经元。我们很高兴的是，该药物将在牛津大学进行可行性研究，涉及MND患者。这是一个很好的例子，研究人员、临床医生和MND慈善机构一起努力，试图加快寻找MND的新治疗方法，因为我们是时候找到治愈方法了。”
“我的名字”多迪基金会的首席执行官吉尔·道格拉斯说:“基金会对这项工作的合作性质感到鼓舞，这将有助于从实验室转化到临床——这意味着基础科学研究将在临床实践中更有意义。我们很自豪能够支持这项合作，并将继续支持特拉唑嗪在MND患者中的首次临床试验。”
