虽然在治疗某些类型的儿童癌症方面已经取得了长足的进步，但高级胶质瘤仍然缺乏有效的治疗方法。
30%到60%的儿童脑肿瘤携带H3F3A基因突变。该基因包含在染色质结构中起重要作用的组蛋白H3.3的编码蓝图。科学家们知道其中一种突变是H3.3G34R/ v，这意味着通常在34号位点发现的甘氨酸氨基酸被精氨酸或缬氨酸取代。
现在，由密歇根大学健康罗格尔癌症中心领导的一个国际研究小组发现了一种小分子抑制剂，能够抑制这种胶质瘤动物模型的肿瘤生长，为儿科患者开发治疗方法带来了新的希望。他们的发现发表在《科学转化医学》杂志上。
“这些肿瘤往往发生在比一些比较知名的稍微大一点的孩子类型的儿童年龄在10到18日glioma-usually”说高级研究作者斯Venneti,医学博士,博士,艾尔和罗伯特·格里克家庭研究密歇根儿科病理学系的教授医学。“由于缺乏有效的治疗方法，前景仍然相当黯淡。”
由第一作者、神经科学研究生Stefan Sweha领导的研究小组研究了肿瘤的表观遗传变化——也就是说，这些变化不是DNA本身的永久突变，而是影响细胞获取和读取DNA序列的方式。最终，他们发现了导致一种名为LIF的蛋白质(白血病抑制因子)分泌增加的变化。反过来，LIF激活STAT3信号通路，这与许多其他类型的癌症有关。
在H3.3G34R/V胶质瘤小鼠模型中，一种叫做WP1066的STAT3小分子抑制剂被证明可以抑制肿瘤生长，并极大地提高小鼠的生存时间。
Venneti补充说，这种药物化合物具有能够穿过血脑屏障的重要特性，这对开发脑癌治疗至关重要，目前正在对成年患者的胶质母细胞瘤进行临床试验。
他说:“我们的目标是将这种化合物用于儿科患者的临床试验。”
