密歇根医学院领导的一项研究发现，美国一种罕见硬皮病患者死于相关肾脏、心脏和肺部疾病的几率更大，尽管他们服用了用于治疗大多数硬皮病患者的药物。
研究小组评估了300多名被诊断为或有早期弥漫性系统性硬化风险的患者。弥漫性系统性硬化是一种自身免疫性疾病，其特征是皮肤更紧致，也会影响内部器官。这些参与者在2011年至2020年期间在美国12个不同的硬皮病中心接受治疗，这是美国研究过的孤儿病最大的亚群体之一
发表在《关节炎研究与治疗》杂志上的研究结果显示，大多数早期弥漫性系统性硬化症患者的免疫抑制疗法在改变疾病长期进展方面收效甚微。
“尽管使用了标准的护理疗法，患者的皮肤和内部器官仍有更严重的增厚，包括肺瘢痕，这对他们的残疾、功能和生存都有影响，”M.B.B.S, M.Sc，论文的通讯作者，密歇根医学院风湿病学教授，密歇根大学硬皮病项目主任Dinesh Khanna说。“这会对内脏器官造成严重损害，并增加因心脏、肠道和肺部受累而死亡的可能性。”
近三分之二的受试者使用霉酚酸酯，通常称为MMF。这种免疫抑制疗法没有被fda批准，但被大多数医生用于治疗这种疾病。
在所有参与者中，23%的人丧失了10%或更多的强迫肺活量。超过6%的受试者死于心力衰竭和进行性肺部疾病等原因。
该论文的主要作者、U-M硬皮病项目的医生Sara Jaafar医学博士说:“美国多中心队列研究表明，尽管采用免疫抑制疗法，但皮肤和肺部受累的进展，以及因心脏受累而导致的高死亡率。”“我们的研究结果证实，由于肺瘢痕造成的强迫肺活量恶化的总体进展速度很高，这是系统性硬化症相关死亡的第三大常见原因。”
FDA目前批准了两种药物用于治疗硬皮病导致的肺瘢痕或肺纤维化:Nintedanib和tocilizumab。后者是一种用于治疗类风湿关节炎的抗炎药物，最近显示出在早期发现系统性硬化症患者时保存肺功能的良好结果。
该试验为tocilizumab预防不可逆转的健康后果提供了一个机会窗口。但Khanna认为，这些信息也应该激励对早期弥漫性硬皮病持续、有针对性的药物开发。
他说:“这种硬皮病的致死率是所有风湿性疾病中最高的。”“这是一个明显的机会，可以找到新的疗法，改善患者的生活质量，减少对内部器官的影响，从而提高生存率。”
