以亨廷顿突变基因(HTT)的信使RNA (mRNA)为靶点的基因治疗可以在单次给药后提供长期的治疗效果。一种腺相关病毒(AAV)基因治疗包含主要人工microRNA (pri-amiRNA)靶向HTT mRNA在同行评审期刊《人类基因治疗》中描述。
人类基因疗法主编特伦斯·r·弗洛特医学博士说:“治疗常染色体显性遗传大脑疾病的挑战非常艰巨，而Voyager Therapeutics公司的这项开创性努力，为亨廷顿氏病这类最悲惨的诊断之一的患者提供了新希望。”
Voyager Therapeutics的Dinah Sah博士和合著者进行了一项系统的比较，在多个体外和体内系统中，包括小鼠和非人类灵长类动物中，许多aaf -pri-amiRNA的加工过程。
研究人员选择了一种优化的pri-amiRNA“用于AAV基因治疗，显示出高效和精确的pri-amiRNA处理，以及有效的HTT降低药理活性和亨廷顿病体内治疗的一般耐受性。”
