2022-06-09 07:45

治疗及其时机是否会影响与遗传神经肌肉疾病相关的费用?

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发表在《发育医学与儿童神经学》杂志上的一项新研究表明,脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种以肌肉无力和萎缩为特征的遗传疾病,早期识别和治疗可以降低与该疾病相关的总经济成本。

在对149例患者(93例未经治疗,42例在症状出现后进行治疗,14例在早期诊断后进行治疗)的数据分析中,未治疗患者的社会总成本较低(因为治疗患者的药物费用较高),但通过新生儿筛查确诊的治疗患者的成本低于因症状出现而确诊的治疗患者。

“这些数据很重要,因为它们来自真实的前瞻性收集。他们清楚地表明,只要做出了补偿SMA治疗的决定,新生儿筛查就会成为一件无需思考的事情——不仅因为它给患者带来了更好的未来,也因为它为纳税人节省了一大笔钱,”比利时列日大学和英国牛津大学的资深作者Laurent Servais博士说。“利用这些来自现实世界的数据,我们目前正在研究一个模型,该模型可以估计不同策略的终身成本。”