南澳大利亚州的科学家们在克服急性髓细胞白血病(AML)耐药性方面取得了重大突破。AML是一种罕见的、毁灭性的血癌，大多数患者在几年内就会死亡。
在血液学杂志《Blood》上发表的一项新研究中，来自UniSA和SA病理癌症生物学中心的研究人员描述了他们如何发现了一种抑制一种特定蛋白的方法，这种蛋白可以促进对AML患者常用药物的耐药性。
Stuart Pitson教授是这项研究的主要作者之一，他说，这一发现可能会彻底改变AML的治疗方法。这种疾病最近夺走了南非足球巨星Russell Ebert和职业高尔夫球手Jarrod Lyle的生命。
皮森教授说:“在澳大利亚，每年大约有900人被诊断为AML，这是一种血液和骨髓的癌症，其特征是被称为白血病母细胞的白细胞产生过剩。”
“这些细胞会排挤正常的白细胞，使其无法进行正常的抗感染工作，从而增加感染、低氧和出血的风险。”
SA病理血液学家副教授David Ross说，许多AML患者最初对Venetoclax有反应，这是一种最近在PBS上上市的AML新疗法，但随着时间的推移，AML细胞开始产生耐药性。
CCB的研究人员利用患者捐赠的AML活检的大型生物样本库和世界领先的先进临床前模型，证明通过调节体内的脂质代谢，AML细胞中一种名为Mcl-1的蛋白质被抑制，这种蛋白质促进了耐药性。
“这一过程使AML细胞对Venetoclax非常敏感，而不影响正常的白细胞，”SA病理学研究人员和合著者，副教授Jason Powell说。
CCB团队目前正在努力优化针对这一途径的药物，以便将其用于AML患者的临床试验。
“对于大多数AML患者来说，现在的长期生存机会并不比上个世纪好多少，”Assoc说。罗斯教授说。
“现在，我们有机会补救。预防Venetoclax耐药性的新疗法有可能延长患者的生存期，甚至增加治愈这种疾病的机会，而改善这种疾病的结果是非常需要的。”
急性髓系白血病(AML)约占所有癌症诊断的0.8%，每10万人中有3.7人。它可以发生在任何年龄，但更常见于60岁以上的成年人(和男性)。
在大多数情况下，病因尚不清楚，但人们认为是由于控制血细胞发育的多个基因中的一个受到了损伤。
目前的治疗在缓解患者方面是有效的，但复发也很常见，确诊后存活5年的AML患者不到30%。
