晚期复发性恶性血液病(如白血病和淋巴瘤)的标准治疗效果有限，患者生存时间短。维也纳医科大学和欧洲医学科学院分子医学研究中心(CeMM)的医生和科学家在维也纳总医院进行了一项研究，以及苏黎世联邦理工学院首次证明，基于功能测试结果的治疗选择在临床上是可能的，并且对复发性血液癌患者是有效的。研究人员使用一种新颖的实验技术，从实时患者活检中量化药物对单个细胞的影响，结果56名患者接受了个性化治疗，并取得了显著的积极结果。这项研究发表在《癌症发现》杂志上。
个性化医疗的中心目标是通过分析和利用患者肿瘤的具体特征，在正确的时间为正确的患者找到正确的治疗方法。到目前为止，个性化治疗匹配主要是基于遗传生物标志物。然而，只有不到10%的癌症患者能接受这些治疗。另一方面，功能精准医学(FPM)利用功能直接评估众多药物对癌细胞的疗效，类似于在抗生素图中检测抗生素。
本研究测试了一种新的FPM方法，专门称为单细胞功能精准药物(scFPM)，其中对健康和恶性细胞(从刚从癌症患者的组织中分离出来)的药物反应进行了深入分析。因此，该方法有助于识别显示癌症细胞特异性疗效的药物，同时似乎可以减少副作用。该平台的高精度是通过自动化的高含量显微镜和计算机图像分析(以前称为药物学检查)实现的。
测试药物的功效
“我们通过实时活组织检查患者的肿瘤细胞，并直接测试了130多种候选化合物的效果，以确定哪种疗法对每个患者都有效。”该研究的首席研究员，维也纳MedUni医院和维也纳总医院血液和血液凝固学临床学系副教授、综合癌症中心(CCC)成员Philipp Staber说。“为了测试患者的个人获益，将患者对治疗的反应时间与他们之前各自治疗的反应时间进行了比较。在scfpm指导下，54%的患者有显著的，至少超过30%的无进展生存时间延长。21%的患者甚至表现出长期的反应。我们的研究表明，个性化治疗是可行的，并且在打破对先前疗法的耐药性方面是有效的，”Staber说。
基于图像的scFPM方法是由CeMM首席研究员和科学主任Giulio Superti-Furga的研究小组开发的，Giulio Superti-Furga也是维也纳MedUni的分子系统生物学教授。Superti-Furga说:“我们希望在癌症治疗中实现真正的个性化医疗。多年来，许多人，比如我们在CeMM和维也纳MedUni，一直在研究不断改进的基因、蛋白质和代谢物的分子谱，以促进对患者的个体化治疗。但这里使用的方法是一种捷径。我们直接测试哪种药物对癌细胞有效。个性化癌症治疗的想法并不新鲜。但是，多年来，人们一直致力于开发能够提取治疗相关信息的分析肿瘤组织的技术。如今，我们可以以前所未有的分辨率和精确度对患者样本进行单细胞分析，观察个体免疫细胞的相互作用，从而测试各种药物的效果。”
靶向治疗selec优化选择
这是第一个使用直接功能分析指导n-of-one治疗的精准医学癌症方法的系统前瞻性评估。因此，活性物质直接在患者的细胞材料上进行测试，以获得一种量身定制的抗癌疗法。大多数晚期侵袭性血液癌患者明显受益于该方法，研究结果证实了将功能性药物检测纳入临床常规的实用性、有效性和可行性。
