联邦卫生监管机构仍然不相信一种备受关注的实验性药物对卢伽雷氏病(Lou Gehrig’s disease)的疗效，尽管他们准备给制药商第二次罕见的机会，公开说明这种治疗方法的疗效。
Amylyx Pharmaceuticals的这款实验性药物已经成为这种致命神经退行性疾病患者、他们的家人以及敦促FDA批准该药物的国会议员的一个集结目标。
但监管机构周五表示，该制药公司的新分析“不够独立或有说服力”，无法证明其有效性。该机构将于周三召开外部顾问会议，会议将投票决定是否建议批准该计划。
今年3月，同一个神经学专家小组以6比4的投票结果认为，该公司的数据未能显示出对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)有令人信服的益处。FDA在其顾问已经投票之后召开第二次审查会议是极其罕见的。
FDA将要求该委员会审查几项新的统计分析，该公司说，这些分析加强了其药物延长生命、推迟住院和其他严重并发症的案例。美国食品和药物管理局表示，专家们可以考虑“肌萎缩性侧索硬化症患者未被满足的需求”、这种疾病的严重性以及其他导致这种绝症的特定因素。
SVB分析师马克·古德曼在致投资者的一份报告中写道，在审查过程中，FDA还详细说明了其在药物批准决策方面的灵活性，尤其是对致命疾病的批准，这表明“FDA有可能仍在寻找一种方法来批准该产品”。他给了Amylyx 50%的批准机会。
肌萎缩性侧索硬化症会破坏行走、说话、吞咽以及最终呼吸所需的神经细胞。没有治愈方法，大多数人会在三到五年内死亡。
FDA的审查反映了该机构面临的一些最大的问题，包括:在执行罕见致命疾病药物的批准标准方面应该有多严格?如果有的话，应该在多大程度上重视来自患者、倡导者和他们的政治盟友的外部呼吁?
通常，FDA的批准需要两项大型研究或一项对生存有“非常有说服力”影响的研究。
据FDA审查员说，Amylyx的数据来自一项小型中期试验，该试验显示出在减缓疾病方面的一些好处，但由于数据缺失、实施错误和其他问题而受到影响。
Amylyx表示，研究结束后收集的后续数据显示，该药物可以延长寿命。根据该公司的一项新分析，当该公司跟踪继续服用该药的患者时，他们比从未服用该药的患者多活了大约10个月。
但FDA周五表示，新方法与Amylyx的初始研究“面临同样的可解释性挑战”，新分析“不是独立的数据”。
FDA并没有公开解释召开会议的理由。但一些外部分析师认为，sec希望更多外部意见能在它预计将于本月底做出最终决定时增强自己的实力。
Amylyx的药物是两种较老的药物成分的组合:一种是治疗肝病的处方药，另一种是与传统中药相关的膳食补充剂。这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司已经为这种组合申请了专利，并表示这两种化学物质共同作用，可以防止细胞过早死亡。它的联合创始人是布朗大学(Brown University)的学生。
一些ALS患者已经同时服用了这两种药物。FDA的批准可能会迫使保险公司为这种治疗买单。
FDA将再次听取患者和倡导团体的意见，比如“我是渐冻人”(I AM ALS)组织，该组织已经游说FDA和国会两年多来让这种药物上市。该组织的创始人布莱恩·沃拉赫(Brian Wallach)表示，ALS患者、医生和研究人员认为，该公司的数据值得批准。
瓦拉赫在2017年被诊断为渐冻人症，并通过翻译接受采访。他说:“病人们做了功课——我们知道这不会治愈我们。”“但我们也知道，它可能会让我们一直呆在这里，直到下一种药物出现，其中一种可能是治愈方法。”
Wallach目前服用的是Amylyx治疗的一部分，是一种膳食补充剂。
尽管FDA的审查结果是负面的，但有一些外部事态发展可能会促使FDA批准。
今年6月，加拿大监管机构批准了该药物用于ALS患者，这是首个批准该药物的国家。生物伦理学家霍利·费尔南德斯-林奇说，这一决定将FDA监管机构置于“危险的境地”。
在宾夕法尼亚大学任教的费尔南德斯-林奇(Fernandez-Lynch)说:“在做出批准决定时，他们通常喜欢领先。”“他们喜欢说，他们并不是患者获得可能帮助他们的东西的障碍。”
上周五，Amylyx股价下跌逾23%，收于18美元。
